Mavenclad-多発性硬化症に対する短期経口療法のEU初期承認

メルクのMavenclad(有効成分クラドリビン)は、欧州連合の28か国すべて、およびアイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェーで、再発性多発性硬化症の経口短期治療薬としてEUの承認を受けています。 2017年9月15日に、ドイツとイギリスで最初の市場投入が行われます。 Mavencladは、医師と患者にまったく新しい治療オプションを提供します。疾患活動性の高い多発性硬化症では、磁気共鳴画像所見によると、この薬は障害の進行、年間再発率、および疾患活動性の点で効果的です。

短期治療は最大4年間有効です

Mavenclad(クラドリビン)は、単純化された摂取概念を備えた選択的免疫再構築療法(SIRT)として機能します。この薬は2年間の治療期間内に最大20日間服用され、4年間有効であることが示されています。販売承認は、10,000患者年以上および最大10年の追跡期間を持つ2,700人以上の患者からのデータに基づいています。有効性と安全性の結果は、第3相試験CLARITY、CLARITY EXTENSION、およびORACLE MS、第2相試験ONWARD、および将来のPREMIEREレジストリからの長期観察データから得られました。

長期的な再発率の低下と障害の進​​行

2年間の第III相CLARITY試験の事後分析では、Mavencladにより、疾患活動性の高い多発性硬化症患者において、プラセボと比較して年間再発率が67%低下したことが示されました。さらに、確認されたEDSS進行のリスクは、プラセボと比較して、6か月間で82%減少しました。第III相拡大試験CLARITYEXTENSIONは、Mavencladによるさらなる治療なしで、治療の成功が研究の3年目と4年目に継続したことを示しました。

クラドリビンのしくみ

デオキシアデノシンのヌクレオシド類似体として、クラドリビンは免疫調節および抗腫瘍効果を持っています。クラドリビンが多発性硬化症でどの程度正確に治療効果を発揮するかは、まだ詳細にはわかっていません。 MSの病態メカニズムでは、特にBリンパ球とTリンパ球が決定的な役割を果たします。クラドリビンはB細胞とT細胞に選択的に影響を及ぼし、免疫イベントのカスケードを妨害すると考えられています。さらに、クラドリビンは主にアポトーシスを誘導する特性を持っています。休止細胞では、有効成分が一本鎖切断、ニコチンアミドアデニンジヌクレオチドの急速な消費、ATP欠乏、そして最終的には細胞死を仲介します。さらに、クラドリビンの投与後、シトクロムCおよびアポトーシス誘導因子が非分裂細胞のサイトゾルに放出されるという兆候があります。これは、カスパーゼ依存性および非依存性のアポトーシスに直接つながります。

副作用と禁忌

Mavencladによる治療中の最も一般的な副作用は、リンパ球減少症、帯状疱疹、発疹、および脱毛症でした。リンパ球数は、治療前と治療中に決定する必要があります。

Mavencladは、免疫不全の患者、活動性の悪性腫瘍の患者、および妊婦には禁忌です。

期待の高い革新的な治療オプション

Mavencladは、高い疾患活動性を伴う再発性MSの治療における革新的な治療オプションと見なされています。患者さんと医師の期待は同じくらい高いです。ヘルスケアのCEOでメルクの執行委員会のメンバーであるベレガリホは、「これは多発性硬化症の治療における決定的な前進であり、患者ケアの改善に対する私たちのたゆまぬ努力を再び示しています。」ロンドンのクイーンメアリー大学のロンドン医歯学部は、マベンクラッドの承認について楽観的です。「これは、人々が多発性硬化症を治療する方法も変えるエキサイティングな瞬間です。」

Mavencladも高い期待に応えることができることが望ましいでしょう。 European MS Platform(EMSP)の社長であるAnne Winslowは、次のように述べています。活動性再発MSの人々の生活の質を改善するには、新しい治療法の選択肢が重要になります。

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